Пациенты НМИЦ здоровья детей Минздрава России с мышечной дистрофией Дюшенна получают лечение препаратом «Элевидис» благодаря работе Фонда «Круг добра»

Мышечная дистрофия Дюшенна — это редкое заболевание, при котором у ребёнка наблюдается прогрессирующая мышечная слабость, связанная с разрушением мышечных волокон.  Болезнь развивается в основном у мальчиков. 

В 2024 году Россия стала одной из первых стран, где теперь благодаря Фонду «Круг добра» созданному в 2021 году Указом Президента, доступен препарат Деландистроген моксепарвовек (Элевидис).

Элевидис – первый в мире препарат однократного введения не просто патогенетической, а именно генозаместительной терапии МДД. Препарат превносит в организм укороченную, но функциональную копию самого длинного гена – дистрофина, который отвечает за жизнедеятельность мышечной ткани.

С конца июня препарат Элевидис за счёт средств Фонда закуплен уже для 27 мальчиков с Мышечной дистрофией Дюшенна. Препарат считается одним из самых дорогих в мире.

Подробнее смотрите в программе “Известия”