Высокоэффективная терапия модулятором гена муковисцидоза одобрена к применению у детей с 6 лет.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило использование Trikafta® (элексакафтор / тезакафтор/ивакафтор) для детей с муковисцидозом в возрасте от 6 до 11 лет, у которых есть хотя бы одна копия мутации F508del.

Одобрение FDA основано на данных 24-недельного исследования фазы 3, в котором оценивалась безопасность и эффективность Trikafta у детей в возрасте от 6 до 11 лет, по крайней мере, с одной мутацией F508del. Исследование показало, что препарат в целом хорошо переносился, а данные о безопасности соответствовали данным, полученным в предыдущих исследованиях