Компанией Vertex Pharmaceuticals выпущен пресс-релиз
13.02.2018 компанией Vertex Pharmaceuticals выпущен пресс-релиз, сообщающий об одобрении FDA комбинированной терапии Symdeko (тезакафтор/ивакафтор и ивакафтор) для пациентов с кистозным фиброзом (муковисцидозом), являющимися носителями двух мутаций F 508del в гене CFTR или для тех, у кого одна мутация — F 508del, а вторая имеет остаточную функцию производства белка, отвечающая на лечение данной комбинацией. Препарат одобрен
13.02.2018 компанией Vertex Pharmaceuticals выпущен пресс-релиз, сообщающий об одобрении FDA комбинированной терапии Symdeko (тезакафтор/ивакафтор и ивакафтор) для пациентов с кистозным фиброзом (муковисцидозом), являющимися носителями двух мутаций F 508del в гене CFTR или для тех, у кого одна мутация — F 508del, а вторая имеет остаточную функцию производства белка, отвечающая на лечение данной комбинацией.
Препарат одобрен для применения у лиц старше 12 лет. Препарат значительно улучшает функцию легких и обладает безопасным профилем.
Ещё в разделе «Статьи отделений»
Программа бесплатной диагностики дефицита AADC
Программа бесплатной диагностики прогрессирующей мышечной дистрофии Дюшенна/Беккера (миодистрофии Дюшенна/Беккера)
Послеоперационные проблемы и реабилитация после операции
Программа селективного скрининга дефицита лизосомной кислой липазы и гипофосфатазии